2017年全球最昂贵的八大处方药

药品的开发和销售是一个有着巨大利润的行业,每年都会给制药公司带来数十亿美元的收入。2018年全球处方药的销售额预计将超过1.3万亿美元。针对患有罕见病的一群人而研究开发的一类药——孤儿药,由于开发成本高,适应群体少,以至于有高达6位数字的高昂药费。不幸的是,保险公司又不能为患者买单,只能依靠家庭或个人承担,显然为了用上这种救命药,经济负担也是可想而知的。

那么,为什么没有人对这种明显的“漫天要价”进行干预?FDA或EMEA为什么还要批准这些“邪恶”的制药公司的申请?实际情况是,这些药物都是救命药,它们价格高昂是因为它们的造价成本都很高昂。制药公司为了研发这些具有高度特异性的药物,往往投入数以亿计的巨额资金。FDA有一个孤儿药开发计划,鼓励开发罕见病药物,因此支持制药公司的这种做法。那些罕见病患者,虽然因为昂贵的药物倾家荡产,但是至少不会失去自己的生命。从某种意义上说,他们是幸运的。以下就是今年全球正在使用的8种价格最为昂贵的药物。

1.Glybera

年费用:$ 1,210,000/人

公司:UniQure

适应症:脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD),罕见病 – 仅限欧盟

Glybera于2012年10月获欧盟批准,是欧洲获批的首个基因治疗药物,是基因治疗领域的重大推动力,同时标志着基因治疗的一个里程碑。Glybera价格昂贵,每位患者的花费高达121万美元,因此也创造了昂贵现代医药的新纪录。Glybera也是世界上使用最少的药物之一。利用一种腺相关病毒(AAV)将一个功能性LPL基因拷贝传递给骨骼肌,该药用于治疗一种极其罕见的遗传性、代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。LPLD是一种罕见病,发病率不超过百万分之一或二,因此Glybera在欧盟的市场大约只有150到200人。LPLD患者无法处理血液中的脂肪颗粒,具有急性及潜在致命性胰腺炎症风险。在临床试验中,LPLD患者接受一次Glybera治疗后,就可以显著降低急性胰腺炎发病率。

2017年4月20日上午,UniQure公司宣布其在10月份Glybera的销售许可证到期之前不再重新申请销售许可,这也就意味着Glybera这个售价7位数的昂贵药物不会继续留在市场上。

UniQure的首席执行官马修·卡普斯塔(Matthew Kapusta)表示:“Glybera的用途非常有限,因此我们并没有想到病人的需求在未来几年会大幅增加。”麻省理工学院技术评论曾披露道,由于消费者需要通过巨大的努力才能获得该药物的使用许可,因此药物一直被搁置在了货架上,并且其长期疗效的问题仍然存在。

2.Soliris

年费用:$ 700,000/人

公司:Alexion

适应症:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒症综合征(aHUS),罕见病 – 孤儿药

Alexion(亚力兄)制药公司研发的药物Soliris多年来一直是世界上最昂贵的药物之一,去年在美国Soliris的消费成本接近53.7万美元,但专利药品价格审查委员会指出去年加拿大的Soliris年度成本可达70万美元每人。今年9月份,加拿大当局要求Alexion制药公司降低Soliris的销售价格。

Soliris目前有两个适应症:用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)的治疗,这两种都是超罕见疾病,对于Alexion公司来说没有外界竞争,因此他们可以将Soliris的价格出得如此高。更重要的是PNH患者在确诊后可存活10到15年,因此即使病人数量小,全球仅有8000左右的患者,Soliris也可成为Alexion公司长期的经济来源。在2014年获得22亿美元的收入之后,Alexion公司预计在2018年获双倍收益。

Alexion公司发言人欧文·阿德勒说,高价格的Soliris主要由几个因素决定,包括为了研发此药投入近8亿美元的投资,更是经过了长达15年的时间才研发成功。

欧盟委员会(European Commission,EC)近日授予Alexion公司产品Soliris (Eculizumab,艾库组单抗)孤儿药地位(orphandrug designation,ODD),Soliris是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)的终端补体抑制剂类药物。

MG是一种罕见的、使人虚弱的神经系统疾病,是由于神经肌肉接点的抗体引起的不受控制补体激活所引起的,最终会导致全身各肌肉群发生严重的衰弱。

Alexion执行副总裁兼全球研发负责人Martin Mackay讲到,“MG患者发生的使人衰弱的肌无力现象,可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力,这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在MG发病中具有举足轻重作用的终端补体通路,我们认为Eculizumab具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”

目前,Soliris已被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)患者的治疗,但还未在任何国家获批用于治疗MG。

Alexion目前也正在为Eculizumab国际性的、安慰剂对照的注册临床试验招募难治性、全身性的MG患者。

3.Elaprase

年费用:$ 500,000/人

公司:英国Shire公司

适应症:亨特氏综合症(一种罕见的遗传性疾病)

Elaprase是一种酶替代疗法,用于治疗II型粘多糖沉积病或亨特氏综合症。你会注意到Elaprase最后的定价是基于2010年,但没有理由相信它的价格从那以后会下降,因为在亨特氏综合症治疗领域Elaprase完全没有其他的竞争者。

亨特氏综合征患者缺乏一种很重要的酶(2-硫酸酯酶),该酶可以帮助去除长链糖分子。如果这些多糖分子在患者体内不能被移除,将会导致渐进性器官衰退,特别是心脏、肺、肝和脾。该病的发病率比较低,据欧盟报道,14万至15.6万新生儿中有一个患该疾病。在美国仅有500人左右患有此病,基于此,年度消费高于6位数很快成为该罕见病药物的价格标准。

4.Naglazyme

年费用:$ 365,000/人

公司:BioMarin制药

适应症:粘多糖病第六型(一种罕见的遗传性疾病)

根据Evaluate Pharma,该药物的定价可能是根据几十个病人每年的情况而定。Naglazyme用于粘多糖病第六型(一种罕见的遗传性疾病)的治疗。粘多糖病第六型是一种严重的威胁生命的遗传性疾病,患者由于先天缺少一种酶而影响到体内糖类的形成,从而导致进行性细胞、组织和器官系统功能失调。

5.Cinryze

年费用:$ 350,000/人

公司:ViroPharma(2013年被Shire收购)

适应症:遗传性血管水肿(HAE),一种罕见性疾病

Cinryze为C1-酯酶抑制剂,用于治疗遗传性血管水肿(hereditary angioedema,HAE)。HAE为一种罕见并可能危及生命的免疫系统遗传性疾病,是因体内C1-酯酶抑制剂缺乏或失去功能所致。HAE常会自行发作或在紧张、手术及感染时发作,发作时可快速引起患者手、脚、肢体、脸、肠道和呼吸道水肿,而喉部水肿则能引起窒息。美国患者总数约为50000人。

6.Folotyn (Pralatrexate注射剂)

年费用:$ 320,000

公司:Allos制药公司(2012年被Spectrum Pharmaceuticals收购)

适应症:周围T细胞淋巴瘤(PTCL),罕见病 – 孤儿药

美国FDA批准首个治疗药物Folotyn (Pralatrexate),适应证为复发或化疗无效的PTCL患者。PTCL为一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤,相当罕见。Folotyn是作为罕见病药物获批的。临床试验结果表明,Folotyn对于缩小肿瘤体积以及延长患者生存时间显著有效。

Pralatrexate注射剂(商品名Folotyn),单药用于复发/难治性T细胞淋巴瘤的治疗,这是一种较少见但是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤。在美国大约每年有9500人患此病。侵袭性外周T细胞淋巴瘤一般是不受重视的一种疾病。

7.Acthar

年费用:$ 200,000/人

公司:Questcor/Mallinckrodt

适应症:婴儿痉挛症以及多发性硬化症(MS)

Acthar是从猪脑垂体中提取的激素药物,自2001年以来,不到15年时间,价格抬高1000倍以上,ACTH用于治疗婴儿痉挛症——一种通常发作于4到6个月大婴儿身上的癫痫病。这种药需要在数周甚至数月的时间内,每天注射。一瓶Acthar的价格是23000美元,一个疗程通常需要使用6到7瓶,而患者一般需要经过两个疗程,这使得治疗费用增长到300000美元以上。另外,不幸的是,Actha不是FDA批准的婴儿痉挛症药物,这就意味着患者家庭很难让保险公司帮忙支付这个巨额款项。而在今年有一篇关于Acthar的研究发表在美国医学协会期刊上,就质疑如此昂贵的Acthar的治疗效果不见得比普通药物好。

8.Myozyme

年费用:$ 100,000~300,000/人

公司:健赞(2011年被赛诺菲以约200亿美金收购)、Biomarin制药

适应症:庞培氏病,罕见病

Myozyme是首个批准用于治疗Pompe病(庞培氏病,糖原累积症Ⅱ型)的孤儿药。Pompe病是一种罕见遗传性疾病,患者因体缺乏α-葡萄糖苷酶而导致糖原累积,致使肌肉萎缩无力,心脏变大,如不进行治疗,患者将需依赖轮椅和呼吸机度过余生。全世界患病人数约900人。

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